近日有媒体报道，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症(以下简称“SMA”)疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，引发网友的关注。
政府信息公开申请表
该份申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。
据了解，脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，分为SMA-I型、II型、III型和IV型，若治疗不当，大多数SMA-I型的患儿在两岁前就会因呼吸衰竭而死亡。
其中Ⅲ型又称成人型，发病年龄从一岁半至成年。通常此类患者长期存活率高，但若不及时治疗，生活质量较正常人会明显下降。
目前对于这种罕见病，只有两种治疗选择，一种维持，需要注射70万元一针的诺西那生钠;另一种有效治疗，需要应用价格约1480万元的“Zolgensma”，不管哪种选择，药费都把很多SMA患儿挡在了门外。
而目前国内唯一上市的治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
相关治疗药物在国外也属高价
欧阳春兰说：“医院推荐了诺西那生钠，但一针价格竟高达70万元。有网友从澳大利亚了解到，当地该药一针只需41澳元，约合人民币280元。”为确认价格，她才向国家药品监督管理局邮递了信息公开申请书。
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发，2019年4月，诺西那生钠注射液在中国上市，成为中国首个能治疗SMA的药物。另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma均未在国内上市。
据了解，该类药物价格一直居高不下，即便在国外也属于大多数民众难以负担的药物。
据了解，诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。相对于诺西那生钠注射液需要每年反复多次注射，诺华旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，但其高达210万美元(约合人民币1500万元)，而该药仅在欧盟、美国、日本等上市。
据共同社消息，“Zolgensma”在日本的药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)，是日本国内价格最贵的药物。
医保局： 优先保障基础疾病 有条件的地方可出台优惠政策
据红星新闻报道，8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”
为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢?该工作人员进一步解释称，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”
2岁SMA患儿 妈妈曾目睹小病友过世
家在辽宁沈阳的吴桐的儿子赵启瑞今年2周岁，小家伙非常聪明，背英语单词、古诗、乘法口诀都有模有样的，十分惹人怜爱。可孩子的两条腿软得就像没有筋骨，两脚有明显的外翻症状。
赵启瑞在1岁多的时候，仍然不能扶站，坐都坐不稳，家里人都以为孩子只是发育迟缓，可到了中国医科大学附属盛京医院，前后检查了一个多月，最后确诊是周围神经病，也叫进行性脊肌萎缩症，平均6000到1万个人里会有一个病例，属于罕见病。
去年，医院刚刚对儿子的病情确诊的时候，吴桐一家人几乎要崩溃了，当时国内还没有药物能够治这个病，只能靠康复训练延缓病情的发展。
住院期间，吴桐经历的一件事让她下定决心，无论如何也要给孩子治疗。吴桐回忆，与她儿子同病房的一个小病友感冒了，折腾了3天2夜，他妈妈一直没睡，实在太累，就睡了一会儿。然而等妈妈醒来，孩子已经去世了。孩子走的时候，脸转向妈妈这一边，这个动作对别的孩子来说很容易，但是对这个孩子来说已经用尽了全身的力气。
这个事让吴桐哭了很久，她太害怕了，怕同样的一幕上演在她身上，孩子也看到了这一幕，经常问妈妈小病友哪去了。
“所以我现在睡觉，每晚爬起来三四次，听听孩子的呼吸、心跳，就怕他突然撒手了，这个病的症状有点像渐冻症，肌肉无力，如果不治疗，肌肉逐渐变弱，最后不能自主呼吸，在最严重的情况中，超过90%的病例会导致瘫痪且死亡。”
吴桐介绍，患有这种病的人，有时候一口痰都可以随时带走他们的生命，好多患有脊髓性肌萎缩症的孩子都是因为没有力气咳痰，然后痰液越积越多，堵在嗓子里，前一秒还好好的，然后下一秒就不在了。
尽管价格高昂，吴桐还是下定决心给孩子进行治疗。“我发现孩子的两脚和胳膊外翻越来越严重，头也抬不起来，如果肌肉萎缩到一定程度，怕是将来用药也起不了作用。”
于是今年4月份，吴桐卖掉了能够变现的资产，通过借网贷、透支信用卡、跟所有亲友借款，终于凑足了70万元，给孩子注射了第一针诺西那生钠。
因为诺西那生钠尚未纳入医保，704500元的医疗费用只报销了61元钱。在收费票据上，药费一项是699769元，其他项目收费最高的是化验费，646元。
“其实现在的患儿算是幸运的，药虽然贵，毕竟还有个盼头。我儿子刚刚确诊的时候，医生就直接让回家，没法治……”
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